Inovatívne metódy vývoja liekov na zriedkavé choroby

Recenzie čitateľov

Momentálne nie sú žiadne recenzie čitateľov. Hodnotenie je založené na 2 hlasoch.

Pôvodný názov:

Innovative Methods for Rare Disease Drug Development

Obsah knihy:

V Spojených štátoch je zriedkavá choroba definovaná v zákone o liekoch na ojedinelé ochorenia ako porucha alebo stav, ktorý postihuje menej ako 200 000 osôb. Pri schvaľovaní liekov "na zriedkavé choroby" nie je možné použiť tradičný prístup analýzy sily na výpočet veľkosti vzorky, pretože pre klinické skúšky je k dispozícii len obmedzený počet subjektov. V tomto prípade sú potrebné inovatívne prístupy na zabezpečenie podstatných dôkazov, ktoré spĺňajú rovnaké normy štatistického zabezpečenia ako lieky používané na liečbu bežných ochorení. Inovatívne metódy pre vývoj liekov na zriedkavé choroby sa zameriava na biostatistické aplikácie z hľadiska návrhu a analýzy vo farmaceutickom výskume a vývoji z regulačného aj vedeckého (štatistického) hľadiska.

Kľúčové vlastnosti:

⬤ Prehľad kritických otázok (napr. výber koncového bodu/marginálu, požiadavky na veľkosť vzorky a komplexný inovatívny dizajn).

⬤ Poskytuje lepšie pochopenie štatistických koncepcií a metód, ktoré sa môžu použiť pri regulačnom posudzovaní a schvaľovaní.

⬤ Presne a spoľahlivo objasňuje sporné štatistické otázky pri regulačnom posudzovaní a schvaľovaní.

⬤ Vypracúva odporúčania na hodnotenie regulačných žiadostí týkajúcich sa zriedkavých chorôb.

⬤ Navrhuje inovatívne návrhy štúdií a štatistické metódy pre vývoj liekov na zriedkavé choroby vrátane návrhu štúdií n -of-1, adaptívneho návrhu štúdií a hlavných protokolov, ako sú štúdie platformy.

⬤ Poskytuje prehľad o súčasných regulačných usmerneniach týkajúcich sa vývoja liekov na zriedkavé choroby, ako je génová terapia.