Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies
Génová terapia je liečebná technika, pri ktorej sa nukleová kyselina dostáva do buniek pacienta ako liek na liečbu ochorenia. Základnou stratégiou v génovej terapii je použitie DNA, ktorá sa po podaní dostane k poškodeným bunkám, vstúpi do bunky a naruší alebo exprimuje proteín.
Na doručenie DNA sa môžu použiť viaceré techniky doručenia. Nedávny pokrok v chápaní funkcie nukleáz umožnil priamu úpravu DNA pomocou CRISPR a nukleáz so zinkovými prstami. Gény sa včleňujú do chromozómov pomocou vektorov, ktoré potom exprimujú nukleázy, ktoré vyradia a nahradia gény v chromozóme.
Vektory používané pri génovej terapii môžu byť rekombinantné vírusy alebo holá DNA či komplexy DNA. Využitie génovej terapie a editácie génov pri liečbe genetických a vírusových ochorení, ako aj rakoviny má teda veľký potenciál.
Neustále rastúca potreba pokročilej diagnostickej a terapeutickej technológie je dôvodom, ktorý v poslednom čase podnecuje výskum v oblasti génovej terapie. Podrobne sa skúmajú rôzne štúdie, ktoré neustále prispievajú k rozvoju terapeutických stratégií a mechanizmov, a vývoj génovej terapie.
Cieľom tejto knihy je slúžiť ako zdroj informácií pre študentov aj odborníkov a prispieť k rozvoju tejto disciplíny.
