Gene Therapy: Biomedical Applications
V oblasti medicíny má novovznikajúca oblasť génovej terapie veľký potenciál pri liečbe mnohých ľudských chorôb a stavov. Vyznačuje sa zámerom priameho terapeutického účinku a presnosťou postupu.
V tomto modeli sa nukleová kyselina dodáva do buniek pacienta, čo vedie k nahradeniu alebo vyradeniu génov, ktoré spôsobujú ochorenie. Génovú terapiu možno rozdeliť na somatickú a zárodočnú génovú terapiu. Pri somatickej bunkovej génovej terapii sa terapeutické gény prenášajú do somatických buniek tela a výsledné modifikácie ovplyvňujú len pacienta bez toho, aby sa preniesli na potomstvo.
Pri zárodočnej génovej terapii sa modifikuje samotná zárodočná línia v dôsledku zavedenia funkčných génov do genómu zárodočných buniek. Takéto zmeny sa dedia v generáciách jedincov.
Táto kniha sa podrobne zaoberá niektorými existujúcimi teóriami a inovatívnymi koncepciami, ktoré sa točia okolo génovej terapie. Niektoré z rozmanitých tém, ktoré sú v tejto knihe zahrnuté, sa týkajú rôznych biomedicínskych aplikácií génovej terapie.
Keďže táto oblasť sa rozvíja rýchlym tempom, táto kniha pomôže čitateľom lepšie pochopiť pokročilé koncepcie tejto oblasti.