Vývoj liekov pre zriedkavé choroby

Pôvodný názov:

Drug Development for Rare Diseases

Obsah knihy:

Choroba je definovaná ako zriedkavá, ak je jej výskyt v Spojených štátoch menší ako 200 000. Odhaduje sa, že existuje viac ako 7 000 zriedkavých chorôb, ktoré spoločne postihujú 30 miliónov Američanov alebo 10 % populácie USA. Táto rozmanitá a zložitá oblasť chorôb predstavuje výzvu pre pacientov, opatrovateľov, regulačné orgány, vývojárov liekov a ďalšie zainteresované strany. Táto kniha je navrhnutá.

Poskytnúť prehľad spoločných problémov, ktorým čelia vývojári liekov na zriedkavé choroby, zhrnúť výzvy špecifické pre klinický vývoj v malých populáciách, diskutovať o stratégiách vývoja liekov vo vyvíjajúcom sa regulačnom prostredí, vysvetliť tvorbu a využívanie rôznych údajov a dôkazov.

v rámci klinických skúšok a mimo nich a na nedávnych príkladoch demonštrovať tieto výzvy a stratégie vývoja, ktoré na tieto výzvy reagujú.

Kľúčové vlastnosti:

- Zriedkavé ochorenia.

- Vývoj liekov.

- Inovatívny dizajn klinického skúšania.

- Regulačné schvaľovanie.

- Dôkazy z reálneho sveta.