Drug Development for Rare Diseases
Choroba je definovaná ako zriedkavá, ak je jej výskyt v Spojených štátoch menší ako 200 000. Odhaduje sa, že existuje viac ako 7 000 zriedkavých chorôb, ktoré spoločne postihujú 30 miliónov Američanov alebo 10 % populácie USA. Táto rozmanitá a zložitá oblasť chorôb predstavuje výzvu pre pacientov, opatrovateľov, regulačné orgány, vývojárov liekov a ďalšie zainteresované strany. Táto kniha je navrhnutá.
Poskytnúť prehľad spoločných problémov, ktorým čelia vývojári liekov na zriedkavé choroby, zhrnúť výzvy špecifické pre klinický vývoj v malých populáciách, diskutovať o stratégiách vývoja liekov vo vyvíjajúcom sa regulačnom prostredí, vysvetliť tvorbu a využívanie rôznych údajov a dôkazov.
v rámci klinických skúšok a mimo nich a na nedávnych príkladoch demonštrovať tieto výzvy a stratégie vývoja, ktoré na tieto výzvy reagujú.
Kľúčové vlastnosti:
- Zriedkavé ochorenia.
- Vývoj liekov.
- Inovatívny dizajn klinického skúšania.
- Regulačné schvaľovanie.
- Dôkazy z reálneho sveta.
