Hodnotenie:
Kniha je vysoko cenená pre jej komplexný prieskum histórie a vývoja liekov na ojedinelé ochorenia v rámci biotechnologického sektora. Je oceňovaná pre svoj dobre preskúmaný obsah, pútavé príbehy ľudí postihnutých zriedkavými chorobami a náhľad do tohto odvetvia. Čitatelia ju považujú za vzdelávaciu, vďaka čomu je cenná pre rôznych odborníkov v oblasti biotechnológií a medicíny.
Výhody:⬤ Dobre spracovaný a komplexný prehľad o liekoch na ojedinelé ochorenia
⬤ Pútavé príbehy pacientov a rodín
⬤ Cenné pre študentov a odborníkov v biotechnológiách a medicíne
⬤ Ponúka pohľad na výzvy a pokroky v odvetví
⬤ Vyzdvihuje obetavosť rodín a jednotlivcov v tejto oblasti.
Niektoré pojmy týkajúce sa definície liekov na ojedinelé ochorenia si môžu vyžadovať aktualizáciu, aby odrážali najnovšie vedecké pokroky; Potenciálne hutný obsah nemusí osloviť bežných čitateľov.
(na základe 4 čitateľských recenzií)
Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology
Pokrok v medicíne umožnil lepšie liečiť rozšírené a známe ľudské choroby, ako je rakovina, cukrovka a srdcové choroby. Existujú však tisíce oveľa menej bežných chorôb, väčšinou genetického pôvodu, z ktorých každá je klasifikovaná ako zriedkavá, pretože postihuje len malý počet ľudí.
Farmaceutický priemysel tieto skupiny pacientov dlho ignoroval, pretože ich považoval za príliš malé na to, aby priniesli návratnosť investícií potrebných na vývoj účinného lieku. Napriek tomu tieto ojedinelé choroby spoločne spôsobovali desiatkam ľudí utrpenie a výdavky, často oveľa väčšie ako pri bežnejších ochoreniach.
miliónov jednotlivcov a ich rodín.
Pred štyridsiatimi rokmi zažiarili tri iskry revolúcie, ktoré zmenili vyhliadky pacientov so zriedkavými chorobami. Prijatie amerického zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia v roku 1983 bolo výsledkom tlaku verejnosti, ktorý vyvolali pacienti so zriedkavými chorobami, ich rodiny a obhajcovia. Epidémia AIDS vyvolala ďalšie.
aktivizmus, ktorý sa ešte znásobil, keď sa pacienti so zriedkavou chorobou hemofíliou stali HIV pozitívni po infúzii kontaminovaných krvných produktov. A treťou iskrou bol začiatkom 80. rokov 20. storočia vznik biotechnologických spoločností ako Genentech, Amgen a Biogen, ktoré využívali vtedy nové genetické inžinierstvo namiesto.
Konvenčné prístupy k vývoju liekov. Čoskoro potom sa Genzyme stal prvou spoločnosťou, ktorá vyvinula liečbu vzácnej genetickej poruchy, Gaucherovej choroby, ktorá zmenila celé odvetvie.
Jim Geraghty je vášnivým účastníkom revolúcie v oblasti liekov na ojedinelé ochorenia od jej počiatku - je lídrom v tejto oblasti ako konzultant pre stratégiu, výkonný riaditeľ biotechnológií a podnikateľ v oblasti rizikového kapitálu. Jeho kniha je sčasti históriou s očitými svedkami pokroku a portrétmi.
priekopníckych vedcov a lekárov, neúnavných aktivistov a vizionárskych obchodných lídrov, ktorí revolúciu uskutočnili. Rozpráva aj hlboké osobné príbehy pacientov a rodičov, ktorí boli ochotní riskovať nové, nevyskúšané terapie. Geraghty však využíva aj svoje výnimočné skúsenosti a rozhľad.
Tešte sa na obrovský prísľub najnovších technológií, ako je génová terapia a editácia génov, pre liečbu pacientov dnes a zajtra. V závere sa premyslene zamýšľa nad dôležitými otázkami. Prečo lieky na liečbu ojedinelých ochorení stoja tak veľa? Ako môžeme zabezpečiť, aby boli.
Cenovo dostupné? Ako možno zodpovedne posúdiť ich účinnosť? A ako možno rozšíriť prístup k nim na medzinárodnej úrovni? Táto kniha názorne a dojemne ukazuje, ako ďaleko sa dostala dôležitá revolúcia v zdravotníctve, a pripomína nám, že ak sa o ňu nebude starať, môže sa skončiť skôr, než sa naplnia jej obrovské sľuby.
bol naplnený.