Génová terapia: Terapeutické mechanizmy a stratégie

Pôvodný názov:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Obsah knihy:

Génová terapia je oblasť lekárskej vedy, ktorá sa zameriava na genetické modifikácie buniek s cieľom dosiahnuť terapeutický účinok pri liečbe ochorenia opravou chybného genetického materiálu. Hlavným cieľom génovej terapie je opraviť genetickú poruchu v jej zdroji.

Ak sa napríklad pri dedičnej chorobe vyskytne mutácia v určitom géne, ktorá má za následok produkciu nefunkčného proteínu, potom sa génová terapia môže použiť na včlenenie kópie tohto génu, ktorá je normálna a neobsahuje mutáciu, a teda produkuje funkčný proteín. Táto stratégia sa používa na liečbu dedičných ochorení sietnice a je známa aj ako génová substitučná terapia. Táto kniha podrobne opisuje terapeutické riadenie a stratégie génovej terapie.

Sleduje pokrok v tejto oblasti a poukazuje na niektoré jej kľúčové koncepcie a aplikácie. Pre toho, kto má záujem a zmysel pre detail, je táto kniha určená na najvýznamnejšie témy v oblasti génovej terapie.